Arts-onderzoeker, PhD student Innovatieve therapie bij MPS II in Sophia

Voor kinderen met Mucopolysaccharidose type II (MPS II) – een ernstige erfelijke aandoening waarbij veel patiënten een kinderdementie ontwikkelen – zijn dringend nieuwe en betere behandelingen nodig. Innovatieve therapieën, zoals lentivirale gentherapie, bieden perspectief. Maar om deze therapieën naar de kliniek te brengen, moeten we precies weten wat we moeten meten en hoe we effect aantonen.

Wil jij een sleutelrol spelen in deze cruciale fase van trial readiness? Dan is dit jouw kans.

Het Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten (CLMZ) van het Erasmus MC zoekt een promovendus die wil bijdragen aan het verbeteren van de behandelmogelijkheden én vooruitzichten voor kinderen met MPS II — in Nederland en wereldwijd.

Over het project
Het CLMZ volgt sinds 2007 alle Nederlandse MPS II-patiënten volgens een strak gestandaardiseerd follow-up protocol. Daardoor beschikken we over unieke langetermijndata, variërend van cognitieve testen en MRI’s tot groei, botstructuur, bewegingsfuncties en biomarkers (>1000 monsters).

In dit promotietraject richt jij je op het analyseren van o.a. klinische data over hersenfunctie (MRI, cognitieve ontwikkeling), motoriek, longfunctie en biomarkers in bloed en liquor. Je onderzoekt:

• Het effect van de huidige behandeling (ERT) als benchmark.
• Klinische eindpunten die geschikt zijn voor toekomstige trials met innovatieve therapieën, zoals gentherapie.

Je werkt binnen een multidisciplinair team met kinderartsen (metabole ziekten & kinderneurologie), klinisch genetici, radiologen, laboratoriumwetenschappers, epidemiologen en data-analisten.

Wat ga jij doen?

• Analyseren van unieke langetermijn follow-up gegevens van MPS II-patiënten.
• Identificeren en valideren van klinisch relevante eindpunten voor toekomstige therapieën.
• Samenwerken met radiologie, psychologie en laboratoria voor integratie van MRI-, biomarker- en functionele data.
• Schrijven van wetenschappelijke artikelen en presenteren op (inter)nationale congressen.
• Actief deelnemen aan het zorgteam voor kinderen met lysosomale en metabole ziekten.
• Bijdragen aan de translationele brug tussen preklinisch onderzoek (o.a. lentivirale gentherapie) en de klinische toepassing.

Wat kun je van ons verwachten?

• Een uniek promotietraject binnen het nationale expertisecentrum voor MPS II.
• Werken met een van de grootste en best gedocumenteerde MPS II-cohorten in Europa.
• Intensieve begeleiding door toonaangevende experts.
• Een dynamische werkplek waar zorg, wetenschap en innovatie samenkomen.
• Mogelijkheden voor zowel klinische als wetenschappelijke ontwikkeling.
• Een betrokken onderzoeksgroep waarin samenwerking centraal staat.

Medisch technicus en LVAD-technicus

Als medisch technicus en LVAD-technicus zorg je voor het veilig gebruik van het brede scala aan medische apparatuur binnen het Thoraxcentrum. Je bent medeverantwoordelijk voor het:

• Beheren, inspecteren, repareren en onderhouden van de medische apparatuur.
• Uitvoeren van controles op de polikliniek en het geven van instructies aan patiënten met een LVAD. Je hebt daarom veel contact met patiënten en verpleegkundigen.

Door de afwisseling van de werkzaamheden brengt elke dag iets nieuws en volop kansen om jezelf uit te dagen.

Postdoc on prediction, subgrouping, and outcomes in osteoarthritis

De postdoc zal deel uitmaken van het PROBE-consortium, een 5-jarig internationaal samenwerkingsverband met 38 partners. Het consortium heeft als doel de manier waarop artrose wordt begrepen, gediagnosticeerd en behandeld fundamenteel te vernieuwen. Dit gebeurt door de ontwikkeling van multimodale, patiëntrelevante eindpunten, geavanceerde voorspellende modellen en innovatieve klinische trial-ontwerpen, gebruikmakend van gefedereerde big-data- en AI-technologieën.

Als postdoc ben je verantwoordelijk voor het structureren en integreren van input van artrose-experts ten behoeve van de selectie, training en harmonisatie van PROBE-data. De focus ligt daarbij op:

• Demografische patiëntkarakteristieken
• Patiëntgerapporteerde uitkomstmaten (PROMs)
• Pijn typen
• Functionele metingen
• Comorbiditeiten

In nauwe samenwerking met data-experts maak je gebruik van bestaande foundation models en ben je verantwoordelijk voor het toezicht op biomarkeranalyses, waarbij klinische en wetenschappelijke expertise op het gebied van artrose centraal staat. Daarnaast analyseer en interpreteer je onderzoeksresultaten en zorg je voor de verspreiding van bevindingen via wetenschappelijke publicaties in internationale peer-reviewed tijdschriften.

Onderzoeker in Opleiding

Het overkoepelende doel van dit project is het bevorderen van het mentaal welbevinden van de jeugd door een duurzame preventie-structuur, waarmee we gezondheidsverschillen terugdringen. Onderzoekers en praktijkpartners zullen samen een domein overstijgend pakket van activiteiten, maatregelen en interventies voor en met de doelgroep implementeren en opschalen in de regio Zuid-Hollandse Eilanden, Barendrecht, Albrandswaard en Ridderkerk (ZHE-BAR). Opgedane kennis en ervaring zal resulteren in tools en werkwijzen waarmee deze integrale aanpak opgeschaald kan worden in andere regio’s.

De komende 4 jaar werk je binnen een promotietraject waarin je, in nauwe samenwerking met de projectpartners, een implementatieraamwerk ontwikkelt, de implementatie ondersteunt en de opschaling evalueert. Je doet daarbij ervaring op met een breed scala aan kwantitatieve en kwalitatieve onderzoeksmethoden en draagt bij aan onderzoek met directe maatschappelijke impact.

Jouw werkzaamheden omvatten:

• Het onderzoek opzetten en data verzamelen, samen met de projectgroep.
• Verzamelde data analyseren en interpreteren.
• Resultaten presenteren tijdens bijeenkomsten en in rapportages.
• Wetenschappelijke artikelen schrijven die uiteindelijk leiden tot een proefschrift.

Postdoc on prediction, subgrouping, and outcomes in osteoarthritis

De postdoc zal deel uitmaken van het PROBE-consortium, een 5-jarig internationaal samenwerkingsverband met 38 partners. Het consortium heeft als doel de manier waarop artrose wordt begrepen, gediagnosticeerd en behandeld fundamenteel te vernieuwen. Dit gebeurt door de ontwikkeling van multimodale, patiëntrelevante eindpunten, geavanceerde voorspellende modellen en innovatieve klinische trial-ontwerpen, gebruikmakend van gefedereerde big-data- en AI-technologieën.

Als postdoc ben je verantwoordelijk voor het structureren en integreren van input van artrose-experts ten behoeve van de selectie, training en harmonisatie van PROBE-data. De focus ligt daarbij op:

• Demografische patiëntkarakteristieken
• Patiëntgerapporteerde uitkomstmaten (PROMs)
• Pijn typen
• Functionele metingen
• Comorbiditeiten

In nauwe samenwerking met data-experts maak je gebruik van bestaande foundation models en ben je verantwoordelijk voor het toezicht op biomarkeranalyses, waarbij klinische en wetenschappelijke expertise op het gebied van artrose centraal staat. Daarnaast analyseer en interpreteer je onderzoeksresultaten en zorg je voor de verspreiding van bevindingen via wetenschappelijke publicaties in internationale peer-reviewed tijdschriften.